摘要：肌萎缩性侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)是运动神经元病的最常见类型,其发病机制尚不明确。近年来,对于ALS遗传基础的研究进展促进了各种ALS疾病模型的出现和发展,为ALS相关药物及治疗方法的筛选提供了多种选择。本综述主要介绍肌萎缩性侧索硬化症的相关研究进展,对典型的非临床动物模型药物筛选评价体系进行归纳,包括转基因动物模型、基因敲除动物模型及自然发病动物模型,总结了规范化ALS非临床研究需要注意的问题,并对系统性规范化的非临床药效学研究方案提出建议。

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