摘要：目的 探讨异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗儿童重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效及并发症。方法 4例 SAA患儿，均接受氟达拉滨、环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白预处理；其中3例患儿行HLA全相合同胞骨髓造血干细胞移植（BMT），1例患儿行HLA全相合同胞外周血造血干细胞移植（PBSCT）。同胞供者采集重组人粒细胞集落刺激因子5 μg·kg-1·d-1，动员骨髓及外周血干细胞。采用环孢素＋短疗程小剂量甲氨蝶呤（MTX）方案预防移植物抗宿主病（GVHD），前列腺素 E预防肝静脉闭塞综合征，更昔洛韦预防巨细胞病毒感染，美司那及水化碱化预防出血性膀胱炎。通过DNA 短串联重复序列多态性分析检测植入情况。结果 2例BMT患儿及1例PBSCT患儿完全植入；1例BMT患儿嵌合植入。中性粒细胞〉0.5×109L-1中位时间12 d（9～15 d），血小板〉20×109L-1中位时间19 d（12～30 d）。结论 allo-HSCT是治疗儿童SAA的有效方法，维持造血功能以及移植后并发症的发生及防治，仍是目前重点讨论的课题。

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